Los Medicamentos Viejos Dan Nueva Esperanza A La Distrofia Muscular De Duchenne (Ensayo)

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La distrofia muscular de duchenne afecta a todos los músculos, incluido el corazón, y la insuficiencia cardíaca es su principal causa de muerte, pero ahora, una nueva combinación de medicamentos cardíacos comunes puede ayudar a las personas con la enfermedad a vivir una vida más larga.

Dr. Subha Raman, cardiólogo en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, contribuyó este artículo a WordsSideKick.com's Voces de expertos: Op-ed & Insights.

Las personas con distrofia muscular de Duchenne, o DMD, tienen un trastorno genético en el que el cuerpo no produce distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. Como resultado, la condición hace que los músculos se descompongan y debiliten rápidamente. Debido a que el músculo del corazón está dañado, la mayoría de los pacientes con DMD sufren insuficiencia cardíaca después de sobrevivir solo hasta los 20 o hasta los 30 años.

Ahora, en un estudio publicado en The Lancet Neurology, mis colegas y yo hemos encontrado un nuevo motivo de esperanza. Descubrimos que un par de medicamentos cardíacos que han estado en el mercado durante años, cuando se usan juntos, parecen ser particularmente efectivos para reducir el daño cardíaco.

En un nuevo estudio dirigido por el Dr. Subha Raman del Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, los investigadores lograron reducir drásticamente la tasa de daño cardíaco en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mediante el uso de una combinación de fármacos bien establecidos.

En un nuevo estudio dirigido por el Dr. Subha Raman del Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, los investigadores lograron reducir drásticamente la tasa de daño cardíaco en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mediante el uso de una combinación de fármacos bien establecidos.

Crédito: Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio

Viejas medicinas, nuevo tratamiento.

Como cardiólogo y profesor en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, me asocié con un equipo de expertos en DMD de todo el país en un ensayo clínico que probó la combinación de eplerenona (un antagonista de la aldosterona que sirve como diurético ahorrador de potasio) y ya sea un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o un bloqueador del receptor de angiotensina (BRA). Los inhibidores de la ECA y los BRA ayudan a relajar los vasos sanguíneos y facilitan que el corazón bombee sangre. [Más allá de las verduras y el ejercicio: 5 maneras sorprendentes de ser saludable para el corazón]

Basamos este ensayo en los resultados de nuestro laboratorio anterior que mostraron que esta combinación de medicamentos redujo el daño muscular y preservó la función cardíaca en ratones con DMD. En este ensayo en humanos, reclutamos a 42 niños con DMD que mostraron evidencia de daño temprano en el músculo cardíaco por imágenes de resonancia magnética cardíaca. (Ubicada en el cromosoma X, la DMD afecta predominantemente a los hombres, porque las mujeres tienen dos copias del cromosoma X y rara vez muestran signos de la enfermedad).

En el estudio doble ciego, los niños fueron aleatorizados para recibir una pastilla diaria de 25 miligramos de placebo o eplerenona durante un año. Todos los pacientes continuaron recibiendo ACE o ARB y permanecieron bajo el cuidado de su médico.

Después de 12 meses, el grupo que recibió el tratamiento con eplerenona informó una disminución significativamente menor en la función ventricular izquierda que los pacientes que tomaron placebo. Los resultados indicaron que se necesitaban al menos seis meses de terapia para obtener ese beneficio.

Prevención temprana, vidas más largas

Los hallazgos son alentadores. Creemos que esta investigación ofrece evidencia que respalda el uso temprano de estos medicamentos fácilmente disponibles.

Sabemos que las señales de advertencia aparecen en los pacientes con DMD mucho antes de que se presenten complicaciones como insuficiencia cardíaca congestiva y arritmias. Al impactar el cambio detectable más temprano en la función cardíaca, esperamos ver beneficios aún mayores con el seguimiento a largo plazo de estos pacientes. La disminución de la progresión de la enfermedad cardíaca debería traducirse en una vida más larga y una mejor calidad de vida para las personas afectadas y sus familias.

Nuestra investigación fue inspirada por Ryan Ballou, de 26 años, de Pittsburgh, Penn. Es un hombre joven con DMD que, junto con su padre, inició BallouSkies para crear conciencia y financiación para la investigación de enfermedades cardíacas en pacientes con distrofia muscular. BallouSkies fue el principal partidario financiero de este estudio clínico; esta investigación progresó mucho más rápido gracias a su apoyo, con el apoyo adicional proporcionado por el Proyecto para Padres sobre la Distrofia Muscular, el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Translacionales de los Estados Unidos y los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos.

Si usted es un experto de actualidad, investigador, líder empresarial, autor o innovador, y desea contribuir con un artículo de opinión, envíenos un correo electrónico aquí.

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Nuestro equipo incluyó investigadores del Nationwide Children's Hospital en Columbus, el Christ Hospital Heart and Vascular Center y el Cincinnati Children's Hospital Medical Center en Ohio, la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) y la Universidad de Maryland, y nuestro próximo ensayo se basa en estos Los resultados ya están en marcha.

Ese ensayo probará el beneficio de los medicamentos combinados para la insuficiencia cardíaca en pacientes con DMD sin necesidad de evidencia de daño basal en el músculo cardíaco para comenzar el tratamiento. Inscribiremos a pacientes en cuatro sitios de EE. UU.: Wexner Medical Center / Nationwide Children's Hospital de Ohio State, UCLA, la Universidad de Colorado y la Universidad de Utah.

Si bien todavía no existe una cura para la DMD, los descubrimientos científicos son investigadores líderes, como mi equipo y nuestros colegas, a tratamientos prometedores. El conocimiento médico de la enfermedad neuromuscular se está ampliando, y los niños y adultos con distrofia muscular de Duchenne están viviendo vidas más largas y plenas.

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