La Terapia Génica Mejora La Visión Para Algunos Con Enfermedades Raras

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Dos adultos con una condición hereditaria que conduce a la ceguera vieron mejoras en su visión después de ser tratados con terapia genética.

Dos adultos con una enfermedad rara que causa una pérdida gradual de la vista mejoraron su visión después de ser tratados con una nueva terapia genética, según los resultados preliminares de un nuevo estudio.

El estudio involucró a seis pacientes de 35 a 63 años con coroideremia, una condición hereditaria sin cura que causa problemas de visión en la vida temprana y eventualmente conduce a la ceguera. Los pacientes tienen una mutación en un gen llamado CHM, que hace que las células sensibles a la luz en el ojo dejen de funcionar lentamente.

El objetivo detrás de la nueva terapia genética es usar un virus seguro para enviar una copia funcional del gen a la parte derecha del ojo para evitar que las células se degeneren. [7 enfermedades que puedes aprender de una prueba genética]

El nuevo estudio fue una prueba temprana de la terapia en la que los investigadores intentaron llevar a cabo el tratamiento sin causar daño a los ojos. (Los pacientes deben someterse a una cirugía ocular para poder inyectar el virus debajo de la retina con una aguja fina).

El resultado mostró que el tratamiento no causó daño y, de hecho, mejoró la visión en algunos de los pacientes.

Seis meses después del tratamiento, cuatro pacientes recuperaron la agudeza visual (claridad o agudeza de la visión) que tenían antes de la cirugía y desarrollaron una mayor sensibilidad a la luz. Y dos pacientes tuvieron mejoras en la visión: pudieron leer de dos a cuatro líneas más en un cuadro de vista.

"No esperábamos ver mejoras tan dramáticas en la agudeza visual", dijo en un comunicado el investigador del estudio Robert MacLaren, del Laboratorio de Oftalmología Nuffield de la Universidad de Oxford en el estado de los EE. UU. Todavía es demasiado pronto para saber si las mejoras durarán, pero hasta ahora se han mantenido durante dos años, dijo MacLaren.

El estudio es el primero en probar la terapia génica en pacientes antes de que experimentaran un adelgazamiento significativo de las células de la retina, dijo MacLaren.

"Nuestros hallazgos son muy prometedores para la terapia génica para prevenir la pérdida de visión en otras enfermedades de la retina, como la degeneración macular relacionada con la edad", dijo MacLaren.

Los investigadores ahora están estudiando los efectos de dosis más altas de terapia génica para averiguar qué nivel se necesita para detener la degeneración, agregó MacLaren.

"Es un [estudio] muy pequeño, pero el concepto es muy prometedor", dijo el Dr. Mark Fromer, un oftalmólogo del Hospital Lenox Hill en la ciudad de Nueva York, que no participó en el estudio.

"Esos genes que están inyectando esencialmente tienen la capacidad de producir la proteína correcta" que no está disponible en pacientes con genes defectuosos, dijo Fromer.

Si bien se necesitan estudios más amplios, "es el camino correcto" para intentar corregir el problema en los pacientes antes de que hayan experimentado una pérdida significativa de la visión, apuntó Fromer.

Con respecto al uso de la terapia para tratar otros tipos de pérdida de la visión, Fromer dijo: "Es un camino largo, pero tiene mucho sentido tratar la enfermedad antes de que cause algún daño".

El estudio aparece en la edición de hoy (15 de enero) de la revista The Lancet.

Sigue a Rachael Rettner @RachaelRettner. Seguir WordsSideKick.com @wordssidekick, Facebook & Google+. Artículo original en WordsSideKick.com.


Suplemento De Vídeo: Vea otra vez: una terapia genética para una enfermedad de ojo rara fue aprobada por primera vez en.




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